前言：本站為你精心整理了iPS技術(shù)論文：iPS技術(shù)研究現(xiàn)況范文，希望能為你的創(chuàng)作提供參考價(jià)值，我們的客服老師可以幫助你提供個(gè)性化的參考范文，歡迎咨詢(xún)。

本文作者：李姝汶1郭紅宇2王志平1，3作者單位：1蘭州大學(xué)第二臨床醫(yī)學(xué)院2蘭州大學(xué)第二醫(yī)院產(chǎn)科3蘭州大學(xué)第二醫(yī)院泌尿外科

ips細(xì)胞與胚胎干細(xì)胞在基因表達(dá)、DNA甲基化、胚狀體、活嵌合體方面都完全相同，具有生成所有胚層細(xì)胞并繼續(xù)分化為多種成體細(xì)胞的能力。因此，這項(xiàng)技術(shù)最有潛力的應(yīng)用前景是產(chǎn)生疾病或個(gè)體特異的多能干細(xì)胞，用于研究組織功能、篩選新藥和移植治療遺傳或退行性疾病。目前疾病特異性iPS細(xì)胞的培養(yǎng)也已經(jīng)在其他十余種基因疾病中實(shí)現(xiàn)，包括帕金森病、1型糖尿病、肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、腺苷脫氨酶缺乏有關(guān)嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷、Gaucher病Ⅲ型、亨廷頓舞蹈癥、唐氏綜合征、自毀容貌癥［31］。這些細(xì)胞系不僅可以作為外模型用來(lái)研究相應(yīng)疾病，同時(shí)也可以作為細(xì)胞替換療法的一種潛在的細(xì)胞來(lái)源。

血液遺傳病

2009年，Ye等［32］用包含4個(gè)轉(zhuǎn)錄因子基因(Oct4、Sox2、Klf4、cMyc)的反轉(zhuǎn)錄病毒載體轉(zhuǎn)染β珠蛋白障礙性貧血患者的皮膚誘導(dǎo)成纖維細(xì)胞重編程為iPS，發(fā)現(xiàn)這些iPS細(xì)胞可以分化成造血干細(xì)胞并進(jìn)一步生成血細(xì)胞，表明使用iPS技術(shù)進(jìn)行早期細(xì)胞治療能夠?yàn)橹榈鞍咨烧系K性貧血胎兒圍生期治療提供新的方法。

肝臟疾病

研究發(fā)現(xiàn)成纖維細(xì)胞來(lái)源的iPS細(xì)胞可以恢復(fù)酵素水解酶缺陷型小鼠的肝功能，證明了iPS細(xì)胞分化而來(lái)的肝細(xì)胞不僅能夠重新回到肝臟，且可修復(fù)肝功能的損壞［31］。這項(xiàng)研究加深了研究者對(duì)體內(nèi)情況下iPS細(xì)胞分化為肝細(xì)胞潛力的了解以及用患者肝細(xì)胞建立體外疾病模型的應(yīng)用。

心血管疾病

另有實(shí)驗(yàn)表明iPS細(xì)胞可以分化為組成心血管的主要細(xì)胞類(lèi)型，包括平滑肌細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、血管壁細(xì)胞以及心肌細(xì)胞［33-35］。通過(guò)人的胚胎干細(xì)胞和iPS細(xì)胞分化而來(lái)的心肌細(xì)胞已被用于藥物毒性測(cè)試，如藥物引起Q-T間期延長(zhǎng)導(dǎo)致的突發(fā)性心跳停止，而這恰好是制藥公司最為關(guān)注的安全問(wèn)題［36］。

神經(jīng)退行性疾病

Dimos等［37］成功地從一個(gè)患有家族肌萎縮側(cè)索硬化癥且伴有超氧化物歧化酶1變異的老年患者身上獲取體細(xì)胞并誘導(dǎo)成iPS細(xì)胞，這些iPS細(xì)胞分化為帶有典型標(biāo)志物Hb9和胰島素基因增強(qiáng)結(jié)合蛋白1的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞。雖然脊髓性肌萎縮癥和肌萎縮側(cè)索硬化癥都屬于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元神經(jīng)退行性疾病，但只有脊髓性肌萎縮癥患者的iPS細(xì)胞所分化而成的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元有相應(yīng)癥狀。這可能是因?yàn)榧∥s側(cè)索硬化癥基本都是中年以后發(fā)病，而脊髓性肌萎縮癥基本都是兒童期發(fā)病。此外，也可能是由于神經(jīng)退行性疾病模型所采用的iPS細(xì)胞是來(lái)自于具有常染色體隱性遺傳脊髓性肌萎縮癥和家族性自主神經(jīng)異常的患者。2010年，Amoh等［38］研究發(fā)現(xiàn)毛囊誘導(dǎo)干細(xì)胞可以形成神經(jīng)元和其他細(xì)胞類(lèi)型，移植的毛囊干細(xì)胞促進(jìn)周?chē)窠?jīng)功能恢復(fù)和脊髓受傷，因此成人毛囊干細(xì)胞的治療應(yīng)用尤其是對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療，有了潛在的臨床實(shí)用性。這些研究為神經(jīng)退行性疾病機(jī)制以及藥物的研發(fā)開(kāi)辟了新的道路。